2025 年 5 月 25 日，由中國(guó)生化制藥工業(yè)協(xié)會(huì)主辦的《寡核苷酸藥物技術(shù)指南》（暫定名）系列團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)啟動(dòng)會(huì)在天津順利召開(kāi)。隨著全球寡核苷酸藥物研發(fā)進(jìn)程的加速，行業(yè)對(duì)于規(guī)范、統(tǒng)一的技術(shù)指南需求愈發(fā)迫切。此次會(huì)議的召開(kāi)，旨在確保寡核苷酸藥物的安全性、有效性和質(zhì)量可控性，為我國(guó)寡核苷酸藥物產(chǎn)業(yè)的健康發(fā)展提供有力支撐。

會(huì)議匯聚了來(lái)自國(guó)家藥典委員會(huì)、國(guó)家藥品審評(píng)檢查大灣區(qū)分中心、行業(yè)內(nèi)藥品 GMP、質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)、藥監(jiān)藥檢藥審以及相關(guān)企業(yè)的眾多專(zhuān)家，合肥華納生物醫(yī)藥科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“華納生物”）研發(fā)總監(jiān)王成棟應(yīng)邀參加了此次會(huì)議。他們圍繞寡核苷酸藥物研發(fā)中的起始物料研究、質(zhì)量控制研究、非臨床研究等三個(gè)關(guān)鍵領(lǐng)域，深入探討了《寡核苷酸藥物技術(shù)指南》系列團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)制定的方向和重點(diǎn)領(lǐng)域。

華納生物研發(fā)總監(jiān)王成棟表示，此次標(biāo)準(zhǔn)制定工作將有助于提升整個(gè)寡核苷酸藥物行業(yè)的研發(fā)和生產(chǎn)水平，為企業(yè)提供明確的指導(dǎo)和規(guī)范。同時(shí)，這也將促進(jìn)企業(yè)之間的交流與合作，推動(dòng)行業(yè)技術(shù)創(chuàng)新和進(jìn)步。

寡核苷酸藥物作為一類(lèi)新興的藥物，通過(guò)堿基互補(bǔ)配對(duì)原理作用于靶基因，具有高度的靶向性，在治療罕見(jiàn)病、腫瘤、代謝紊亂、胃腸道疾病和心血管疾病等領(lǐng)域展現(xiàn)出巨大的潛力。近年來(lái)，全球寡核苷酸藥物市場(chǎng)規(guī)模持續(xù)擴(kuò)大，研發(fā)管線不斷豐富，越來(lái)越多的產(chǎn)品進(jìn)入臨床試驗(yàn)?zāi)酥辽鲜须A段。然而，隨著產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展，相關(guān)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)的缺失逐漸成為制約行業(yè)進(jìn)一步發(fā)展的瓶頸。

在此次啟動(dòng)會(huì)上，專(zhuān)家們一致認(rèn)為，制定《寡核苷酸藥物技術(shù)指南》系列團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)對(duì)于規(guī)范行業(yè)發(fā)展、提高產(chǎn)品質(zhì)量、保障公眾用藥安全具有重要意義。通過(guò)對(duì)起始物料的嚴(yán)格把控，可以確保藥物研發(fā)的源頭質(zhì)量；完善的質(zhì)量控制研究能夠保證藥物在生產(chǎn)過(guò)程中的穩(wěn)定性和一致性；科學(xué)的非臨床研究則為藥物的臨床研究提供堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。協(xié)會(huì)秘書(shū)長(zhǎng)胡文言希望通過(guò)大家的集思廣益，能夠盡快形成初稿，為行業(yè)提供參考，助力藥品審評(píng)審批，提升行業(yè)發(fā)展水平，同時(shí)為國(guó)家標(biāo)準(zhǔn)制定奠定基礎(chǔ)。

此次《寡核苷酸藥物技術(shù)指南》系列團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)啟動(dòng)會(huì)的召開(kāi)，標(biāo)志著我國(guó)寡核苷酸藥物行業(yè)在規(guī)范化發(fā)展道路上邁出了重要一步。相信在行業(yè)各方的共同努力下，我國(guó)寡核苷酸藥物產(chǎn)業(yè)將迎來(lái)更加廣闊的發(fā)展前景，為全球患者帶來(lái)更多創(chuàng)新治療選擇。